Malattie rare
Approvata la terapia genica contro la sindrome di Wiskott-Aldrich
Sviluppata grazie a decenni di ricerca presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, la terapia ha l'ok della Commissione e rappresenta un importante traguardo scientifico e clinico e una nuova speranza per i pazienti
Fondazione Telethon annuncia il rilascio dell’autorizzazione al commercio da parte della Commissione Europea di Waskyra™, terapia genica ex vivo per il trattamento della sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara e grave immunodeficienza genetica, a poco più di mese dall’annuncio dell’ok ottenuto dall’ok della Food and Drug Administration statunitense.
Sviluppata grazie a decenni di ricerca presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget) di Milano, la terapia rappresenta un importante traguardo scientifico e clinico e una nuova speranza per i pazienti.
La sindrome di Wiskott-Aldrich causa un grave deficit del sistema immunitario, infezioni ricorrenti, sanguinamenti, eczema e un rischio aumentato di sviluppare malattie autoimmuni e tumori. La terapia genica offre un’alternativa terapeutica per i pazienti che non possono sottoporsi a trapianto di cellule staminali ematopoietiche a causa della mancanza di un donatore familiare compatibile.
«L’autorizzazione della Commissione Europea segna il completamento di un lungo e rigoroso percorso regolatorio, rendendo questa terapia – Waskyra – approvata sia in Europa che negli Stati Uniti. Questo traguardo testimonia la solidità di un modello costruito nel tempo, capace di accompagnare una scoperta nata dalla ricerca accademica no profit fino all’approvazione da parte delle massime autorità regolatorie internazionali. Rafforza inoltre il nostro impegno a trasformare la ricerca sulle malattie genetiche rare in soluzioni terapeutiche concrete, capaci di generare un reale impatto clinico e di offrire ai pazienti e alle loro famiglie prospettive di trattamento durature» ha commentato Ilaria Villa, Direttrice Generale di Fondazione Telethon.
«L’autorizzazione all’immissione in commercio a livello europeo rappresenta un riconoscimento concreto del rigore scientifico, della qualità dei dati clinici e del lavoro multidisciplinare che ha reso possibile questo risultato» ha aggiunto Alessandro Aiuti, Vicedirettore del SR-Tiget, primario di Immunoematologia Pediatrica dell’IRCCS Ospedale San Raffaele e ordinario di Pediatria all’Università Vita-Salute San Raffaele. «È la dimostrazione che la ricerca traslazionale, sostenuta da una visione di lungo periodo, è in grado di generare terapie che possono ridefinire in modo sostenibile gli standard di trattamento delle malattie genetiche rare».
Foto di Fondazione Telethon
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