Terapia genica di Telethon negli Usa: protocollo d’intesa tra non profit

Un’intesa interamente non profit per facilitare l’accesso commerciale negli Stati Uniti a una terapia genica ex vivo per la Sindrome di Wiskott-Aldrich, sviluppata da Fondazione Telethon e recentemente approvata per la commercializzazione negli USA dalla Food and Drug Administration Fda.

È il protocollo d’intesa MoU firmato tra la Orphan Therapeutics Accelerator Otxl, una biotech non profit impegnata a portare ai pazienti terapie promettenti in fase clinica per condizioni ultra-rare, e Fondazione Telethon, organizzazione non profit italiana con oltre 30 anni di esperienza nella ricerca sulle malattie genetiche rare e complesse.

Il protocollo costituisce la base per un futuro accordo di distribuzione e accesso, in base al quale Orphan Therapies, una controllata non profit di Otxl, diventerà l’esclusivo partner di commercializzazione della terapia negli Stati Uniti, mentre Fondazione Telethon conserverà la Licenza del prodotto biologico. Questo modello rappresenterebbe la prima commercializzazione al mondo di una terapia genica attraverso una collaborazione interamente non profit, con l’obiettivo aggiuntivo di creare una modalità sostenibile di accesso al mercato per altre terapie avanzate destinate a gruppi molto ristretti di pazienti, per le quali le aziende for-profit non trovano un modello economico sostenibile.

La terapia genica non profit di Fondazione Telethon approvata in Usa: è la prima al mondo

«La potenziale collaborazione con Orphan Therapeutics Accelerator, un’organizzazione non profit pienamente allineata con noi per missione e valori, rafforza il nostro impegno comune nel dimostrare che modelli alternativi di accesso e commercializzazione sono possibili, anche per le malattie ultra-rare che non attraggono l’interesse dell’industria tradizionale», ha dichiarato Ilaria Villa, Direttrice Generale di Fondazione Telethon. «Questa collaborazione permetterà di portare negli Stati Uniti una terapia sviluppata nei nostri laboratori SR-Tiget, frutto di oltre 20 anni di ricerca italiana».

Questa alleanza, interamente orientata all’accesso dei pazienti, rappresenta un approccio innovativo che coinvolge due organizzazioni non profit con missione condivisa e competenze complementari: Fondazione Telethon porta con sé un’esperienza pluridecennale nello sviluppo e nella commercializzazione di terapie avanzate in Europa; Otxl mette a disposizione un team con esperienza approfondita e relazioni consolidate nel mercato statunitense, oltre a un’infrastruttura progettata specificamente per garantire la disponibilità commerciale di terapie avanzate per le popolazioni di pazienti più ridotte.

«Questo MoU testimonia il nostro impegno condiviso nel garantire che terapie rivoluzionarie per condizioni rare e devastanti raggiungano i pazienti che ne hanno disperatamente bisogno, indipendentemente dalle dimensioni del mercato», ha affermato Craig Martin, CEO di Orphan Therapeutics Accelerator. «La dedizione di Fondazione Telethon nel rendere disponibile questa terapia è straordinaria. Siamo onorati di collaborare con loro e fiduciosi nell’impatto che potremo generare insieme per i pazienti con Sindrome di Wiskott-Aldrich».

Foto di MJH SHIKDER su Unsplash