Malattie rare
Via libera del Chmp (Ema) per la terapia contro la sindrome di Wiskott-Aldrich
Il farmaco è stato sviluppato da Fondazione Telethon, charity che conferma il proprio ruolo sussidiario rispetto all'industria del farmaco e, dopo quello per la malattia Ada-Scid, rende ora disponibile un nuovo trattamento per una rara immunodeficienza genetica
Fondazione Telethon annuncia il parere positivo espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano Chmp dell’Agenzia europea per i medicinali Ema, che raccomanda l’autorizzazione alla commercializzazione nell’Unione Europea di Waskyra™, una terapia genica ex vivo per la sindrome di Wiskott-Aldrich, una rara e grave immunodeficienza genetica. Sviluppata grazie a decenni di ricerca presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica SR-Tiget di Milano, la terapia rappresenta un importante traguardo scientifico e clinico e una nuova speranza per i pazienti nati con questa patologia.
«Questo risultato conferma che anche la ricerca accademica, quando guidata da un forte senso di responsabilità verso i pazienti e condotta secondo standard industriali, può davvero cambiare la storia naturale delle malattie rare», ha dichiarato Ilaria Villa, Direttrice Generale di Fondazione Telethon. «Siamo orgogliosi che il lavoro iniziato nei nostri laboratori stia ora raggiungendo i pazienti europei, riaffermando il valore di un modello di ricerca che unisce scienza e cura».
Continua dunque questa missione della charity che, dopo il farmaco per la malattia Ada-Scid, lo scorso febbraio aveva annunciato di volersi impegnare anche a rendere disponibile un nuovo trattamento per questa rara immunodeficienza genetica.
«Garantire la disponibilità concreta delle terapie sul mercato è essenziale per dare una reale possibilità di trattamento alle famiglie», ha commentato Alessandro Aiuti, Vicedirettore del SR-Tiget, primario di Immunoematologia Pediatrica dell’Irccs Ospedale San Raffaele e ordinario di Pediatria all’Università Vita-Salute San Raffaele. «È nell’impatto che il nostro lavoro ha sulla vita delle persone che si trova il senso più profondo di fare ricerca scientifica».
La terapia sarà disponibile per i pazienti presso l’Irccs Ospedale San Raffaele, centro di eccellenza nella terapia genica per questa ed altre malattie, dove è stata condotta la fase di sperimentazione clinica. Il dossier per l’autorizzazione della stessa terapia genica per WAS negli Stati Uniti è in fase di revisione presso la U.S. Food and Drug Administration Fda. Fondazione Telethon continuerà a collaborare con gli enti regolatori per rendere le terapie disponibili per tutti i pazienti idonei.
Foto di Louis Reed su Unsplash
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