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226mila euro in preparazione del primo trial clinico del 2014

4 Luglio Lug 2013 1400 04 luglio 2013

L'azienda farmaceutica americana ISIS apre all'Italia e si rende disponibile a coinvolgere i nostri scienziati nella sperimentazione clinica del farmaco antisenso per l'atrofia muscolare spinale all'inizio del 2014.

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Fam Sma
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L'azienda farmaceutica americana ISIS apre all'Italia e si rende disponibile a coinvolgere i nostri scienziati nella sperimentazione clinica del farmaco antisenso per l'atrofia muscolare spinale all'inizio del 2014.

Lo ha annunciato Kathy Bishop domenica 23 giugno a Roma nella mattinata conclusiva del convegno annuale di Famiglie SMA, l'associazione di genitori di bambini e di adulti con atrofia muscolare spinale. La Bishop è intervenuta in rappresentanza della californiana ISIS Pharmaceuticals Inc.per aggiornare le famiglie italiane sullo stato della ricerca delle applicazioni dell'oligonucleotide antisenso per la cura della SMA: sul modello murino ha mostrato di aumentare sopravvivenza e funzione muscolare.

La Bishop ha dichiarato di fronte ai genitori la disponibilità a coinvolgere l'Italia nella fase clinica internazionale auspicabilmente già all'inizio del 2014. Non si tratta di un accordo firmato ma di una promessa pubblica, esito di una serie di incontri preliminari in cui si è dimostrato il lavoro italiano ed europeo degli ultimi anni per uniformarsi ai rigorosi standard necessari a entrare nelle sperimentazioni cliniche. Tale lavoro è stato possibile grazie all'impegno di Famiglie SMA e SMA Europe di cui Famiglie SMA fa parte.

«Nemmeno in questi pochi mesi prima del 2014 staremo ad aspettare» dichiara Daniela Lauro, presidente di Famiglie SMA, entusiasta del momento storico che si avvicina. «Come associazione abbiamo stanziato un fondo di 226mila euro per adottare un progetto finanziato da Telethon su proposta del professor Eugenio Mercuri del Policlinico Gemelli, che coordinerà 13 centri terziari di riferimento per malattie neuromuscolari pediatriche. Il progetto italiano si inserisce in uno studio internazionale in cui, in modo parallelo, altri Paesi svilupperanno simili protocolli. L'obiettivo è condividere standard di cura, misure di valutazione e raccolta dati e far sì che tutti i centri siano potenzialmente pronti per gli studi clinici sull'essere umano». Nella sperimentazione scientifica, infatti, l'individuazione di criteri internazionali di verifica uniformi è fondamentale, pena la possibile invalidazione dello studio. Verrà inoltre aggiornato il Registro dove sono iscritti i soggetti potenzialmente selezionabili per i trial e che Famiglie SMA promuove insieme a Telethon da diversi anni.

«Il progetto» dichiara Lucia Monaco di Telethon «è stato sottoposto alla valutazione della nostra Commissione Scientifica Internazionale, che lo ha approvato valutando positivamente, da una parte, il suo collocarsi in un network internazionale a garanzia di una progettualità di altissimo livello condivisa con i principali centri clinici SMA mondiali e, dall'altra, la positiva ricaduta sui pazienti che potranno così partecipare a futuri studi clinici».

Anche il professor Brian Kaspar del Nationwide Children's Hospital nell'Ohio - al convegno romano per relazionare sullo stato della ricerca della two gene delivery routes per le SMA che già il prossimo ottobre entrerà negli Stati Uniti in fase clinica 1 sull'uomo (9 pazienti) - si è reso disponibile ad aprire a un trial clinico anche in Italia.

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