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Strimvelis: la prima terapia genica con cellule staminali approvata dall'Unione Europea

27 Giugno Giu 2016 1729 27 giugno 2016

Fondazione Telethon, Istituto San Raffaele e GSK hanno ottenuto l’approvazione per rendere disponibile la terapia ai bambini affetti da una rara patologia che compromette il sistema immunitario. Oggi a Roma si è tenuta la presentazione del progetto

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Fondazione Telethon, Istituto San Raffaele e GSK hanno ottenuto l’approvazione per rendere disponibile la terapia ai bambini affetti da una rara patologia che compromette il sistema immunitario. Oggi a Roma si è tenuta la presentazione del progetto

Strimvelis è la prima terapia genica con cellule staminali a ricevere l’approvazione dalla Commissione europea per la commercializzazione ed è indicata per curare pazienti con ADA-SCID, una rara malattia genetica che compromette il sistema immunitario fin dai primi mesi di vita.

Strimvelis è stata presentata oggi presso la Presidenza del Consiglio dei Ministri nell’ambito dell’incontro “Strimvelis: cronaca di un primato italiano. La prima terapia genica con cellule staminali approvata al mondo” a cui hanno preso parte Claudio De Vincenti, sottosegretario di Stato alla Presidenza del Consiglio, Alessandro Aiuti, responsabile area clinica, Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, Nicola Bedin, amministratore delegato, IRCCS Ospedale San Raffaele, Daniele Finocchiaro, presidente e amministratore
delegato, GSK S.p.A., Lucia Monaco, direttore scientifico, Fondazione Telethon, Luigi Naldini, direttore, Istituto San Raffaele Telethon per la terapia genica, Luca Pani, direttore generale, AIFA, Sir Andrew Witty, CEO GSK e con il saluto di Beatrice Lorenzin, Ministro della Salute.

La collaborazione GSK / Telethon / OSR


La terapia genica per il trattamento dell’ADA-SCID è stata originariamente sviluppata a Milano presso l’Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica (SR-Tiget). Per trasformare i risultati della ricerca in terapie per i pazienti era necessario affiancare alle competenze dela ricercale capacità di sviluppo dell’industria farmaceutica e la partnership Telethon-GSK, iniziata nel 2004, è diventata nel 2010 un’alleanza strategica tra Fondazione Telethon, Ospedale San Raffaele e GSK stessa per combattere 7 malattie genetiche rare, iniziando proprio dall’ADA-SCID. Nell’ambito della collaborazione GSK, operando con la società biotecnologica Molmed S.p.A, ha applicato le proprie conoscenze nello sviluppo di terapie per ottimizzare, standardizzare e trasformare un processo produttivo, prima idoneo ai soli studi clinici, in uno con le caratteristiche adeguate per la fornitura a tutti i pazienti

L'autorizzazione

La Commissione Europea ha infine concesso a GlaxoSmithKline il permesso di commercializzare la terapia genica basata su cellule staminali, destinata al trattamento dei bambini affetti dalla patologia là dove non è disponibile un donatore di cellule staminali antigene umano leucocitario (HLA) compatibile.

L’autorizzazione all’immissione in commercio di Strimvelis si basa sui dati relativi a 18 bambini guariti con il trattamento sperimentale. A tre anni dalla cura è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100% per i 12 bambini arruolati nello studio clinico e per gli altri 6 trattati nel frattempo.

Cos’è l’ADA-SCID


L’ADA-SCID è una malattia rarissima causata dalla presenza di un gene alterato ereditato da entrambi i genitori. Questo gene difettoso blocca la produzione di una proteina essenziale chiamata adenosina-deaminasi (ADA), necessaria per la produzione dei linfociti (un particolare tipo di globuli bianchi). I bambini nati con ADA-SCID non sviluppano un sistema immunitario sano, per cui non possono combattere le infezioni più comuni. Il risultato è una malattia grave e potenzialmente mortale. In assenza di un trattamento rapido, la patologia spesso risulta fatale entro il primo anno di vita del bambino. Si stima che ogni anno in Europa siano circa 15 i bambini che nascono con l’ADA-SCID.

Cos’è Strimvelis


Strimvelis viene somministrato una sola volta e non richiede la disponibilità di un donatore, per cui non c’è il rischio di incompatibilità immunologica che provoca la reazione del trapianto contro l’ospite (Graft Versus Host Disease), comune effetto collaterale del trapianto di midollo osseo. Con Strimvelis, le cellule vengono prelevate dal midollo osseo del paziente e viene impiegato un vettore per inserire una copia normale del gene di ADA all’interno delle cellule stesse. Questo passaggio è chiamato trasduzione. Le cellule con il gene corretto
vengono poi reintrodotte nel paziente attraverso un’infusione endovenosa, dopo la quale alcune di queste stesse cellule ritornano nel midollo osseo.