Simposio SLA Mauro Melazzini Fontana
Aisla

Contro la Sla la ricerca avanza

2 Ottobre Ott 2017 1310 02 ottobre 2017
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Al Simposio nazionale Sla di Torino - organizzato da Aisla e AriSla - sono state presentate le novità sui trattamenti per i pazienti italiani: un nuovo farmaco per contrastare la malattia, il Radicut, approvato dall'Aifa e un altro, il Guanabenz che è in fase di sperimentazione clinica in 24 centri della penisola. Si è parlato anche dei diritti delle persone con Sla

I passi avanti della ricerca e i nuovi farmaci disponibili nella lotta alla Sla sono stati presentati nel corso del Simposio nazionale organizzato da Aisla – l’Associazione italiana Sclerosi laterale amiotrofica – e da AriSla – la Fondazione italiana di ricerca sulla Sclerosi laterale amiotrofica. A Torino, venerdì 29 settembre si sono confrontati sui più recenti sviluppi della ricerca scientifica sulla Sla alcuni tra in più importanti esperti italiani e internazionale.
«Siamo contenti che nuovi farmaci e sperimentazioni cliniche promettenti stiano arrivando alle persone colpite dalla malattia, perché la nostra associazione si è molto impegnata per portare in Italia il Radicut e per sostenere e finanziare progetti di ricerca sulla Sla» ha detto Massimo Mauro, presidente di Aisla. «Dalla sua nascita l’associazione ha sostenuto la ricerca scientifica con oltre 4,5 milioni di euro raccolti grazie alle donazioni». Il presidente di AriSla, Alberto Fontana ha sottolineato che: «Quanto emerso dal Simposio conferma che stiamo vivendo un momento “caldo” per la ricerca scientifica, quale unico strumento in grado di dare le risposte di cui abbiamo bisogno. AriSla a oggi ha investito in attività di ricerca oltre 10,6 milioni di euro e sostenuto 62 progetti di ricerca. Siamo convinti che rispettando quella che è chiamata la “scala della ricerca” potremo compiere passi in avanti e arrivare alla cura. Solo negli ultimi 4 anni, abbiamo finanziato progetti di carattere traslazionale, con oltre il 70% dei progetti finanziati che si sono impegnati ad identificare nuovi approcci terapeutici preclinici o orientati agli studi clinici».

In Italia è disponibile l’Edaravone (nome commerciale, Radicut), approvato dall’Agenzia Italiana del Farmaco, che riduce moderatamente gli effetti negativi della malattia sull’attività motoria dei pazienti. Sul Raicut, nel corso del simposio si sono confrontati il direttore generale di Aifa, Mario Melazzini, Christian Lunetta, responsabile area Sla, Centro Clinico NeMO, e Vincenzo Silani, direttore del Laboratorio di Neuroscienze dell’Irccs Istituto Auxologico Italiano, Università degli Studi di Milano.

Si è anche parlato di una nuova sperimentazione clinica su un nuovo farmaco che agisce contrastando l’accumulo patologico di proteine all’interno delle cellule e favorire l’eliminazione di quelle alterate: il Guanabenz, al centro della sperimentazione clinica di fase II “Promise”. Lo studio è coordinato da Giuseppe Lauria, Direttore Dipartimento di Neuroscienze Cliniche Fondazione Irccs – Istituto Neurologico “Carlo Besta” di Milano, e includerà 208 pazienti grazie alla partecipazione di 24 centri di ricerca italiani, tra cui il Centro Sla di Torino.

Presentati inoltre i risultati di tre progetti di ricerca inanziati da AriSLA eda poco conclusi che aprono a nuove strategie terapeutiche. Grazie allo studio “Path-for-Als”, coordinato da Cinzia Volontè dell’Istituto di Biologia Cellulare e Neurobiologia, Cnr, di Roma, è stata individuata una nuova molecola, che agendo sul recettore P2X7 a livello cellulare, è in grado di ritardare parzialmente l’insorgenza dei sintomi della SLA, di ridurre la neuroinfiammazione e aumentare temporaneamente la funzionalità motoria in un modello murino di malattia. Il progetto “GF_ALS”, coordinato da Ermanno Gherardi dell’Università degli Studi di Pavia, ha invece prodotto delle nuove proteine, grazie all’applicazione di tecniche di ingegneria genetica, e la più promettente dal punto di vista neuroprotettivo “in vitro” è stata testata su un modello murino. Il progetto di ricerca “RepeatALS”, coordinato da Sandra D’Alfonso dell’Università del Piemonte Orientale “A. Avogadro” di Novara, ha sequenziato e analizzato l'intero genoma di 70 persone con la Sla creando un catalogo delle unità ripetute in serie nel Dna (ovvero tandem-repeats), per valutare il coinvolgimento delle sequenze ripetute nell’insorgenza ed evoluzione della Sla.

Oltre al confronto sui nuovi farmaci e sperimentazioni e alla presentazione dei progetti di ricerca, il Simposio ha visto approfondimenti sui diritti delle persone con SLA, come la libertà di scegliere o rifiutare i trattamenti terapeutici e la possibilità di accedere alle sperimentazioni cliniche.
Sono state messe a confronto le migliori esperienze di coinvolgimento del paziente nella fasi di ricerca di Stati Uniti, Europa e Italia, con gli interventi di Lucie Bruijn, direttore scientifico dell’Alsa, l’associazione americana per la ricerca sulla Sla, Brian Dickie, direttore scientifico dell’Mnd, associazione inglese di riferimento per le persone con malattie neurodegenerative, Piera Pasinelli, direttore scientifico del centro di ricerca sulla Sla Packard Center di Baltimora, e Elisabetta Pupillo del Dipartimento di Neuroscienze, Irccs Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri.

Grazie agli interventi di Mario Sabatelli, presidente della commissione medico scientifica di Aisla, di Andrea Calvo del Cresla dell’Università di Torino, di Alessandro Fabbri e Daniela Cattaneo, consulenti del Centro di ascolto Aisla si è parlato in particolare della libertà da parte delle persone con Sla di scegliere e rifiutare i trattamenti terapeutici attraverso dichiarazioni anticipate di trattamento.

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