A rmi diverse, stesso obiettivo: la distrofia di Duchenne. Si potrebbe riassumere così la scoperta di due farmaci già efficaci contro la malattia nel modello animale, e che colpiscono la stessa proteina, presente nei muscoli, che regola i geni implicati nella crescita e nella salute delle cellule muscolari scheletriche. Il risultato è importante perché mette in luce una correlazione tra due distinte terapie farmacologiche per la distrofia di Duchenne di cui si sta valutando l’efficacia sull’uomo, ed è uno dei traguardi raggiunti anche grazie a Telethon. Si deve infatti a Claudia Colussi dell’Irccs Centro cardiologico Monzino di Milano, che collabora con il laboratorio diretto da Pier Lorenzo Puri dell’Istituto Telethon Dulbecco, e il gruppo di ricerca dell’Istituto dermopatico dell’Immacolata di Roma. Il lavoro è cofinanziato da Telethon, Parent Project onlus, Association française contre le myopathie e Muscular Dystrophy Association.
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