Balzo in avanti nella lotta alla distrofia di Duchenne: grazie a un accordo tra La Sapienza e un?industria farmaceutica olandese presto sarà disponibile una terapia genica. Si parte dalla tecnica messa a punto da Irene Bozzoni, finanziata da anni da Parent Project e Telethon.
L’ università La Sapienza di Roma e la Amsterdam Molecular Therapeutics hanno siglato un accordo di licenza che consente alla Amt di sviluppare, produrre e commercializzare una terapia genica per la distrofia muscolare di Duchenne (Dmd). Il prodotto si baserà sulla tecnica dell?exon skipping, ideata da Irene Bozzoni dell?università La Sapienza.
Si tratta di un successo anche del non profit: Parent Project onlus e Telethon infatti finanziano da anni le ricerche della professoressa Bozzoni. «Per le malattie rare è un momento storico», ha detto Filippo Buccella, presidente dell?associazione Parent Project, «la ricerca di base per le malattie rare è costosissima e anche in presenza di un risultato i costi per sviluppare un farmaco sono dieci volte superiori. Aver coinvolto un?industria per un prodotto destinato a poche migliaia di persone al mondo è un grande successo».
Per maggiori informazioni: www.parentproject.org/italia/index.php
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