Un accordo che cambia l’approccio alle malattie rare

Una novità senza precedenti. Parliamo della triplice alleanza internazionale nell’ambito della ricerca scientifica. L’accordo tra la Fondazione Telethon, l’Istituto Scientifico San Raffaele e la multinazionale farmaceutica GlaxoSmithKline (GSK) punta, nel giro di pochi anni, a sconfiggere in maniera definitiva sette gravi malattie genetiche. Una pietra miliare nella difficile sfida alle malattie genetiche, in gran parte patologie rare che fino ad oggi avevano ricevuto poco interesse dalle multinazionali del farmaco.
I termini dell’intesa
L’accordo prevede che l’Hsr-Tiget riceva da GSK un primo investimento di 10 milioni di euro e che possa ricevere successivamente ulteriori finanziamenti, legati al completamento di vari traguardi intermedi. La multinazionale farmaceutica ottiene in cambio una licenza esclusiva per lo sviluppo e la commercializzazione dei protocolli di terapia genica. Una terapia che ha già avuto successo su 14 bambini affetti da Ada-Scid (malattia in cui il sistema immunitario è gravemente compromesso, al punto che l’organismo è incapace di difendersi da qualsiasi agente infettivo), e che sarà industrializzata e immessa sul mercato, così da essere fruibile da tutti, entro il 2013. Perché questa terapia possa diventare un farmaco utilizzabile da chi ne faccia richiesta occorrono, infatti, una serie di passaggi di natura produttiva e regolatoria che GSK si impegna a portare avanti nei prossimi anni. È inoltre in fase sperimentale una tecnica analoga per sviluppare una cura per altre sei malattie genetiche da commercializzare entro il 2019.
La parola a GSK
«GSK è impegnata da molti anni nello sviluppo di terapie per malattie rare ed orfane e ha potuto realizzare cure innovative grazie a scienziati ispirati come il premio Nobel per la Medicina Gertrude Elion, cui dobbiamo oggi una cura contro due forme rare di leucemia», ha spiegato Marc Dunoyer, responsabile dell’Unità per le malattie rare e componente del direttivo mondiale di GSK. «Spero che anche l’accordo con Telethon e San Raffaele verrà ricordato come una pietra miliare in questa lotta, perché saremo stati capaci di portare una soluzione terapeutica ai pazienti». E aggiunge: «Glaxo ha accolto la proposta di investire al fianco di Telethon e San Raffaele per due motivi: il primo è per la qualità dei risultati e il secondo perché riteniamo che a lungo termine questa tipologia di terapie, se estendibili alle oltre 4mila malattie genetiche, risulterà sicuramente remunerativa».
«L’eccellenza è un valore da coltivare dove si sviluppa al meglio», sottolinea Luc Debruyne, presidente ed amministratore delegato di GSK Italia. «Dal 1983 ad oggi sono 14 i farmaci orfani che Gsk ha potuto mettere a disposizione, più di ogni altra azienda al mondo. E grazie alla combinazione di ricerche all’avanguardia, guardiamo con Telethon e San Raffaele, a sette nuovi potenziali trattamenti per i pazienti che aspettano le nostre risposte».
Giulio Leben