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Fibrosi Cistica: ricercatori italiani scoprono una proteina “supplente”
Sarebbe in grado di fare le veci di quella alterata nella malattia
di Redazione
Il suo nome è una sigla complicata, ma è meglio tenerlo a mente: potrebbe infatti rivelarsi importante nella lotta contro la fibrosi cistica. Si tratta della proteina Tmem16a, scoperta dal gruppo di ricerca di Luis Galietta dell’Istituto “Giannina Gaslini” e del Centro biotecnologie avanzate (Cba) di Genova.
Lo rende noto oggi Telethon in un comunicato stampa, sottolineando che la proteina scoperta potrebbe sostituirsi, se opportunamente stimolata, a quella che è alterata nelle persone affette da questa grave malattia genetica.
La scoperta, pubblicata sulle pagine di Science e finanziata anche da Telethon, potrebbe suggerire una valida alternativa terapeutica. La fibrosi cistica è dovuta a un’alterazione della proteina CFTR, un canale presente sulla membrana di molti tipi di cellule deputata a regolare il passaggio degli ioni cloruro, particelle con carica elettrica negativa essenziali per il funzionamento di diversi organi umani. In particolare, nei polmoni CFTR regola l’umidificazione delle vie aeree e diventa quindi determinante per difenderle dall’ingresso di microrganismi patogeni come i batteri. Nelle persone affette da fibrosi cistica, questo meccanismo protettivo viene a mancare, con conseguenze molto serie per i polmoni, spesso tali da costringere al trapianto. La malattia provoca inoltre un danno progressivo anche all’apparato digerente, al pancreas, al fegato e all’apparato riproduttivo.
Grazie al lavoro di Galietta e dei suoi collaboratori è venuto alla ribalta un “motore di riserva” che si potrebbe attivare e potenziare nel caso in cui quello principale non funzioni. Tmem16a, se opportunamente stimolata con un farmaco, si è infatti dimostrata in grado di regolare il trasporto degli ioni cloruro, proprio come fa CFTR negli individui normali. La prossima sfida sarà comprenderne meglio il funzionamento, per poter eventualmente avviare lo sviluppo di nuovi farmaci.
info: www.telethon.it
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